人類(lèi)經(jīng)過(guò)150萬(wàn)年的進(jìn)化，文明和科技都高度發(fā)達，但仍然無(wú)法完全治愈一些疾病，亨廷頓舞蹈癥就是其中之一。這種疾病與帕金森癥一樣，都是嚴重威脅人類(lèi)健康的疾病之一。但就在2018年3月30日，我國科學(xué)家利用轉基因編輯技術(shù)和體細胞核移植技術(shù)，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈癥基因敲入豬。
世界首例舞蹈癥豬
這是繼亨廷頓病猴模型之后，中國科學(xué)家主導研究出的世界首例舞蹈癥豬，不僅在腦科學(xué)與類(lèi)腦研究提供了最新手段，也標志我國大動(dòng)物模型研究走在了世界前列。
經(jīng)過(guò)4年的努力，中外科學(xué)家們利用基因編輯技術(shù)和體細胞核移植技術(shù)，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈癥豬基因敲入豬，能精準地模擬人類(lèi)神經(jīng)退行性疾病，對未來(lái)的研究和治療提供了極大的幫助，在這之前，這是全球性難題，無(wú)任何一個(gè)國家成功過(guò)!
此前，人們通常都是以老鼠作為實(shí)驗模型，但亨廷頓舞蹈癥不同，他無(wú)法再小型動(dòng)物身上奏效，于是科學(xué)家將目標轉移到大型動(dòng)物身上。
而轉移到獼猴身上時(shí)又無(wú)法傳代，而且在出生較短時(shí)間內便死亡，最終科學(xué)家們將實(shí)驗對象放到了豬身上。通過(guò)4年的努力，成功培育出亨廷頓舞蹈病的基因敲入豬模型。
世界首例亨廷頓舞蹈癥豬研究團隊
研究團隊：李曉江教授(中)，賴(lài)良學(xué)教授(前排右一)，李世華(Shi Hua Li)教授(左一)
中國科學(xué)家領(lǐng)銜的國際研究團隊有千人計劃專(zhuān)家、暨南大學(xué)粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院李曉江教授，中國科學(xué)院廣州生物醫藥與健康研究院賴(lài)良學(xué)研究員，美國Emory大學(xué)人類(lèi)遺傳學(xué)系李世華(Shi Hua Li)教授。
亨廷頓氏舞蹈癥是什么病?
舞蹈病，聽(tīng)起來(lái)似乎很浪漫，但其實(shí)它是世界上最可怕的疾病之一，是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳病，又稱(chēng)慢性進(jìn)行性舞蹈病、大舞蹈病。與阿爾茨海默病、肌萎縮側索硬化癥、帕金森病、等均是因為蛋白質(zhì)的錯誤折疊而導致神經(jīng)細胞死亡， 是當今社會(huì )嚴重威脅人類(lèi)健康的神經(jīng)退行性疾病。
這些疾病伴隨年齡漸長(cháng)而產(chǎn)生、可遺傳、呈漸進(jìn)性發(fā)展，由于缺乏合適的動(dòng)物模型進(jìn)行藥物篩選，目前尚無(wú)有效的治療方法。
臨床表現
得了亨廷頓舞蹈病的人，會(huì )出現情緒異常，手指、腿部、臉部或身體出現不自主動(dòng)作，以及智力衰減……患者會(huì )逐漸喪失行動(dòng)、思考、說(shuō)話(huà)和吞咽等功能。
最可怕的是，根據目前的醫療水平?jīng)]有任何一個(gè)國家可以治愈，并且它屬于遺傳疾病的一種。
本次中國科學(xué)家的發(fā)現可以說(shuō)是神經(jīng)退行性疾病研究領(lǐng)域中的一個(gè)里程碑式的發(fā)現， 使科學(xué)家能更深入了解神經(jīng)細胞死亡的機制及尋找有效的治療方法。
不久前，紐約科學(xué)家發(fā)現人體新器官，有望徹底了解對癌癥擴散的原因以及研究出癌癥治療方法。現在，中國又再破全球難題，或許在未來(lái)不久，人類(lèi)真的有望治愈目前所有認知的疾病!
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